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2020年12月21日，FDA批准了Ebanga（Ansuvimab-zykl），它是一种单剂量静脉注射重组人IgG1k单克隆抗体，用于治疗儿童和成人的EBOV感染。

老龄化助推骨科手术机器人市场大爆发，下一个热门赛道还远吗？ 2022-03-07 15:10 · 生物探索 骨科手术机器人会是下一个蓝海市场吗？ 随着整个社会老龄化程度的不断加深，我国的骨科手术市场存在很大的增长空间。正因为核心技术掌握在自己手里，所以在任何情况下都不会被卡脖子。

但是在传统关节置换手术中，全髋关节置换手术很大程度上仰赖于医生的经验，因而可能会出现某些偏差。2021年2月，工信部发布《医疗装备产业发展规划（2021-2025年）》征求意见稿，提出了攻关智能手术机器人，提升治疗过程视觉实时导航、力感应随动等智能控制功能，推进手术机器人在重大疾病治疗中的规范应用。2025年，65岁及以上的老年人将超过2.1亿，约占总人口15%。图1 骨科手术机器人工作流程图信息来源：[1]｜制图：生物探索编辑团队▼骨科手术机器人市场空间增量大，市场规模日渐增长近年来，全球关节置换手术机器人市场规模保持快速增长，主要受关节炎患病率上升及对植入物存活率的需求提升所推动。2035年，国内65岁及以上的老年人或将达到3.1亿，占总人口22.3%。

图2 中国机器人辅助关节置换手术的历史及预测数量（图源：微创医疗招股书）数据显示，2020年我国骨科手术机器人的市场规模为1480万美元，由于在近年才被引进至我国，所以市场规模相对较小。根据弗若斯特沙利文的资料，我国骨科手术机器人的市场规模预计将于2026年达到3.323亿美元（图3）。这仅仅是一个开始，目前，基石药业已经获得了六个新药上市申请的批准，多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段，未来将继续推进丰富多元的创新产品管线，为全球患者提供更多的高品质创新药。

据了解，2021年3月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准同类首创精准治疗药物普吉华®（普拉替尼胶囊）的上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。我们期待普拉替尼能够早日在中国台湾获批上市，惠及更多患者。其中，普吉华®和泰吉华®这两款药品上市后一个月左右的销售额合计达到近8000万元。RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。

截至2020年5月22日，普拉替尼在RET突变的甲状腺癌患者中显示出强效而持久的抗肿瘤活性。此外，2021年12月，基石药业胃肠道间质瘤（GIST）同类首创精准靶向药AYVAKIT®（阿伐替尼avapritinib）在中国香港获批上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

而甲状腺癌作为最常见的内分泌恶性肿瘤，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万，甲状腺癌发病率位居中国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。2月17日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，选择性RET抑制剂普拉替尼用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）以及放射性碘难治（如放射性碘适用）的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌（TC）的新药上市申请已在台湾获得受理。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数，在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因，其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数，在肺癌领域，RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。

继普吉华®之后，同类首创精准治疗药物泰吉华®、全球首个潜在同类最优PD-L1抗体药物择捷美®以及国内首个IDH1抑制剂拓舒沃®相继获批，基石药业一年之内已经在中国成功获批上市四款创新药。资料显示，大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。中国RET突变型甲状腺髓样癌患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。针对需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC），以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的新适应症申请也已经于2021年4月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并被纳入优先审评。

普吉华®是国内首个获批上市的选择性RET抑制剂，也是基石药业首个获批的产品。近年来，肺癌和甲状腺癌的发病率在中国持续增长，位居2020年中国癌症新发病例数前十

据估算,全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。EXPLORER-CN将招募约81位患者。

联拓生物目前正在开展的EXPLORER-CN是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的3期临床注册研究,旨在评估mavacamten在用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病的中国患者中的疗效和安全性。关于MavacamtenMavacamten是一种潜在的首创、口服、心肌肌球蛋白别构调节剂,用于治疗以心脏过度收缩和心脏舒张充盈受损为内在原因的疾病。肥厚型心肌病还与房颤、中风、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。中国的突破性治疗药物认证旨在加速用于治疗严重和危及生命的疾病,且有初步证据支持相比现有治疗手段有明显临床优势的研究性药物的开发和审评。我们期待与国家药品监督管理局药品审评中心合作,为有需要的患者提供这一具有重要意义的药物。关于肥厚型心肌病(HCM)肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病,可导致衰弱症状和心脏功能障碍。

在全球3期临床试验中,mavacamten显示出改变梗阻性肥厚型心肌病患者病程和恢复其心脏功能的潜力, 联拓生物首席执行官王轶喆博士说,联拓生物就mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的3期临床试验仍在推进中,我们相信此次获得 ‘突破性治疗药物认证,能够帮助我们加速推进mavacamten在中国的开发。Mavacamten通过抑制过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成来降低心肌收缩力,而过度的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成可导致心肌收缩过度、左心室肥厚和顺应性降低。

联拓生物获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权,在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对mavacamten进行开发和商业化。关于联拓生物联拓生物(LianBio)是一家跨国生物技术公司,其使命是为中国和亚洲患者带来颠覆性药物,改变长期以来本地区缺少创新药物的状况。

在EXPLORER-HCM临床试验中,mavacamten达到了所有主要和次要终点且具有显著的统计学意义,并证明其在功能状态、症状和生活质量方面的改善具有显著的临床意义。目前,中国估计约有110万1至280万2肥厚型心肌病患者,除有限的症状缓解治疗方法外,目前尚无有效药物治疗选择。

联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的突破性治疗药物认证。1. Zou Y, et al. Prevalence of idiopathic hypertrophic cardiomyopathy in China: a population-based echocardiographic analysis of 8080 adults. Am J Med. 2004 Jan 1;116(1):14-8.2. Maron BJ. Clinical Course and Management of Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018 Aug 16;379(7):655-668.。符合条件的患者将继续接受长期延长治疗。肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。

通过与全球高度创新的生物制药公司合作,联拓生物正在推进其多样化的临床候选药物产品管线,有可能推动心血管、肿瘤、眼科、炎症疾病和呼吸系统不同适应症的新治疗标准。联拓生物(纳斯达克:LIAN)是一家创新的生物医药企业,致力于为中国和亚洲其他主要市场的广大患者带来突破性治疗药物。

在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中,劳力可导致疲劳或呼吸困难,影响患者的日常生活。除潜在的加速审批途径外,获得认证的药物还将获得国家药品监督管理局药品审评中心的额外沟通渠道和技术指导。

联拓生物宣布Mavacamten在中国获得突破性治疗药物认证 2022-02-16 14:55 · 生物探索 联拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中国获得国家药品监督管理局药品审评中心授予的突破性治疗药物认证。联拓生物正在建立国际化的基础设施,从而将公司定位为首选的合作对象,并为合作伙伴提供进入中国和其他亚洲市场的平台。

其主要终点是用Valsalva左心室流出道(LVOT)梯度从基线到第30周的变化。在临床和临床前研究中,mavacamten持续表现出降低心壁应力的生物标志物,减轻过度的心肌收缩、增加舒张顺应性。此次获得突破性治疗药物认证是基于一项全球3期临床试验EXPLORER-HCM的数据结果,该临床试验是用mavacamten治疗纽约心脏协会NYHA评级为II-III级的梗阻性肥厚型心肌病患者联拓生物(纳斯达克:LIAN)是一家创新的生物医药企业,致力于为中国和亚洲其他主要市场的广大患者带来突破性治疗药物。

联拓生物正在建立国际化的基础设施,从而将公司定位为首选的合作对象,并为合作伙伴提供进入中国和其他亚洲市场的平台。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中,劳力可导致疲劳或呼吸困难,影响患者的日常生活。

在EXPLORER-HCM临床试验中,mavacamten达到了所有主要和次要终点且具有显著的统计学意义,并证明其在功能状态、症状和生活质量方面的改善具有显著的临床意义。肥厚型心肌病还与房颤、中风、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。

EXPLORER-CN将招募约81位患者。除潜在的加速审批途径外,获得认证的药物还将获得国家药品监督管理局药品审评中心的额外沟通渠道和技术指导。